Kampanyalar Çözüm Değil, Kalıcı Politikalar Şart

 Nadir hastalıklardan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ile yaşayan aileler, kamuoyunda sıkça gündeme gelen bağış kampanyalarının kalıcı bir çözüm üretmediğini belirterek, nadir hastalıklar için bilimsel, sürdürülebilir ve eşit bir sağlık politikası çağrısında bulunuyor. Aileler; medikal cihazlarda SUT desteklerinin yetersizliği, yeni tedavilere erişimde yaşanan gecikmeler ve Türkiye’de hâlâ hayata geçirilmemiş olan Nadir Hastalıklar Fonu’nun eksikliğine dikkat çekiyor.

DMD, genetik geçişli ya da mutasyon sonucu doğuştan ortaya çıkan en yaygın nadir hastalıklardan biri. Bakım standartlarının yüksek olması ve hastaların sosyal hayata aktif katılımının desteklenmesi sayesinde batılı ülkelerde DMD ile yaşayan bireyler daha uzun ve nitelikli bir yaşam sürebilirken, ülkemizde bu alandaki yapısal eksiklikler yaşam süresi ve kalitesi üzerinde belirleyici olmaya devam ediyor.

Bilimsel gelişmelerin DMD alanında umut verici bir noktaya ulaştı, bugün hastalığın seyrini yavaşlatmayı ve yaşam kalitesini artırmayı hedefleyen ekzon atlama tedavileri ile mikro distrofin gen tedavileri üzerinde insan denemelerinin sürüyor.

Aileler onaylanan tedavilere gecikmeksizin ulaşamak istiyor. Yeni ilaçların değerlendirme süreçlerinde risk–yarar ilkesinin esas alınmasının öneminin farkında, bilimsel denetimden ödün vermeden yalnızca gereksiz zaman kayıplarının önüne geçilmesini talep ediyor. Bu kapsamda, FDA - EMA gibi ilaç otoritelerinden onay alan tedavilerin, Sağlık Bakanlığı bünyesinde DMD konusunda uzman ve ihtisaslaşmış bilim kurulları tarafından gecikmeden ele alınması gerektiğini ifade ediyorlar.

“İki oğlum Duchenne Musküler Distrofi (DMD) kas erimesi hastası Muhammed Salıcı. Deneme kriterleri çocuklarıma uygun ekzon atlama gen tedavi ilacı 2025'de ABD FDA’dan “Çığır Açan Tedavi” statüsü aldı. Yakın gelecekte çıkmasını umut ettiğimiz, çocuklarıma da uygun olacak klinik çalışmalar var. Ama çocuğumun tedaviye ulaşabilmesi için sosyal medyada kampanya yürütmek istemiyorum. Çünkü bireysel yardım kampanyalarının yaygınlaşmasının, uzun vadede çoğunluğun tedaviye adil ve güvenli biçimde ulaşmasını zorlaştırdığına inanıyorum. Bir kişiye yardım etmek vicdanları rahatlatabilir. Ama sistem doğru kurulmazsa, bu yöntem binlerce çocuğun tedaviye ulaşmasının önünde engel haline geliyor. Bugün SMA hastaları için iki ilacın SGK tarafından karşılandığı ve tedavi sonuçlarının talep edilen ilave tedavi ile benzer olduğunun Sağlık Bakanlığı tarafından açıklandığı biliniyor. DMD hastaları için gündeme gelen tedavinin ise Avrupa İlaç Ajansı onay vermedi ve fayda–yan etki dengesi konusunda hekimler temkinli davranıyor. Devletin bu noktada daha güçlü bir sorumluluk alması gerektiğine inanıyor. Sosyal devlet ilkesine uygun şekilde; nadir hastaları ilgilendiren tedavi süreçlerinde belirsizliklerin ve bürokratik engellerin azaltılmasını, bilimsel değerlendirmelerde tek yetkili merciinin Sağlık Bakanlığı bünyesindeki bilim kurulları olmasını talep ediyor. Bilim kurulları tarafından uygun bulunan tedavilerin makul süreler içinde çocuklara ulaştırılacağına; uygun bulunmayanların ise çocukları ciddi ve geri dönüşü olmayan yan etkilerden koruyacağına güvenmek istiyoruz. Türk milleti olarak yardım etmeyi seviyoruz. Çoğu zaman neyin doğru ve sürdürülebilir olduğunu sorgulamadan iyilik yapmaya çalışıyoruz. "DMD'li aileler olarak, çocuklarımızın yaşam hakkının bireysel kampanyalara bırakılmamasını, eşit, şeffaf ve bilimsel temelli bir sistemin hayata geçirilmesini istiyoruz. 28 Şubat Nadir Hastalıklar Günü münasebetiyle Nadir Hastalıklar Tedaviye Erişim Fonu kurulmasının gerekli olduğunu düşünüyor ve bu çağrıyı Türkiye Büyük Millet Meclisi’nin takdirine sunuyoruz." dedi.

Aileler soruyor: Yardım kampanyalarıyla mı ilerleyeceğiz, yoksa bilimin ve kamunun sorumluluk aldığı bir sistem mi kuracağız?